神州细胞获10家机构调研：SCT800产能最高每年可达100亿IU 可满足全球大部分尚未被满足的需求（附调研问答）

　　【神州细胞(688520)、股吧】9月10日发布投资者关系活动记录表，公司于2021年8月31日接受10家机构单位调研，机构类型为保险公司、基金公司、证券公司、阳光私募机构。

　　投资者关系活动主要内容介绍：

　　一、公司介绍环节

　　公司创始人谢博士于2002年回国创业，神州细胞为国内最早从事生物药研发的企业之一。谢博士是国际知名的生物制药专家，美国麻省理工学院生物化工专业博士，曾首创化学计量控制的动物细胞高密度流加工艺技术，奠定了现代生物药生产工艺的基础。谢博士于1996年加入美国默克公司，从事病毒疫苗的工艺开发工作。经过十多年的生物制药技术积累和创新，公司已建立覆盖生物药研发和生产全链条的高效率、高通量技术平台，并自主研发了多样化及具有特色的单克隆抗体、重组蛋白、疫苗等生物药产品管线。公司根据自身技术平台优势、临床需求和生物药未来发展趋势确定产品研发方向，制定研发策略。

　　二、问答交流环节

　　问：公司最新的相关业务进展情况？

　　答：公司的SCT800产品今年7月下旬获得国家药监局签发的《药品注册证书》，日前已可经国家医保药品分类与代码数据库查询显示；SCT400已完成CFDI注册生产现场核查；SCT630即阿达木单抗生物类似药III期临床研究已完成数据库锁定；SCT510即贝伐珠单抗生物类似药III期临床研究已完成受试者入组；SCT1000产品即14价HPV疫苗目前已开展I期临床研究并完成所有受试者入组，正在进行II期临床研究准备工作；SCTA01产品即新冠中和抗体药物已完成I期临床试验研究，正在开展重症、轻/中症、危重症COVID-19患者的国际多中心II/III期临床研究，SCT-I10A即PD-1单抗药物的多项单药或联合治疗临床研究也都分别处在不同的阶段，其他进入临床阶段的各产品及项目也在正常推进中。生产线建设方面，二期生产基地主体工程已顺利通过竣工验收，即将开展内部装修。定增方面，公司于8月10号收到上交所第三轮审核问询函并于8月17日提交了回复报告。

　　问：重组八因子的国内市场规模有多大，需求缺口有多大？

　　答：我国血友病患者人数众多并且呈现持续增加的趋势，2018年，我国血友病患者人数为14.0万，其中约85%为甲型血友病患者，预计至2023年和2030年，我国血友病患病人数将分别达到14.4万和14.6万。相关统计显示，目前甲型血友病患者的治疗需求并未获得充分满足，主要体现在治疗渗透率较低、人均凝血八因子消耗量低，也在一定程度上反映出我国甲型血友病治疗以按需治疗为主且现有产量大大低于市场需求的现状。目前SCT800国内相关市场规模大约为20亿，过去几年每年保持约30%的增长速度，即便如此，我国患者人均用药水平距离俄罗斯、巴西等国家尚有约10倍差距，距离欧美发达国家差距更大，在产品价格下降、渗透率增加的情况下，产品市场有望进一步扩大。

　　问：八因子的海外市场有多大？安佳因?的国际临床计划如何开展？

　　答：国际市场上甲型血友病治疗也存在巨大且未满足的临床需求。据统计，2020年全球血友病患病人数约为79.2万人，受限于凝血八因子产能有限、凝血八因子产品价格较高等因素，全球甲型血友病患者的用药水平存在巨大差异。根据世界血友病联盟(World Federation of Hemophilia)的数据，2019年，发达国家如加拿大、美国、澳大利亚等的人均用量达到8.774IU、7.105IU及7.646IU，而发展中国家如缅甸、印尼、菲律宾等的人均用量仅分别为0.096IU、0.011IU及0.103IU；即使在欧美等发达国家，在目前的治疗费用水平下，用药量仍有大幅提升的潜在需求。此外，欧美发达国家仍存在大量医保覆盖不足(由于报销上限较低而导致用药量不足)的甲型血友病患者，针对此类患者，欧美国家价格昂贵的重组八因子的可及性仍不足。广大发展中国家甲型血友病患者大多数没有得到治疗，可及性严重不足。因此，对价格具有优势的凝血八因子的市场需求远未得到满足。可见，凝血八因子药物拥有广阔的国际市场空间。目前，SCT800的国际临床研究项目正处于临床研究准备阶段，尚在准备IND注册申请资料中。

　　问：请介绍一下安佳因?在工艺和成本上具有哪些优势？

　　答：公司在SCT800产品上的工艺和成本优势都是比较突出的，二者相辅相成。八因子是国际公认最难表达的蛋白药物，热稳定性差，在生产和纯化过程中极易被酶降解、被水解，生产工艺非常复杂。公司采用工艺和制剂均不含白蛋白的第三代生产工艺技术，通过将工艺的每一个环节都优化到极致，很好的解决了产能和安全性的问题，根据工艺验证批次实际产量情况推算，现有的2x2,000L升细胞培养规模生产线的设计产能最高每年可达到100亿IU，产能优势对于降低成本的作用是显而易见的；其次，批次成功率高、原辅材料的自主研发自主生产，也会极大的降低产品成本；再者，公司SCT800产品直接以2,000L规模商业化生产线生产临床研究III期研究样品，省去了上市后工艺放大的环节，也进一步降低了成本和风险。根据工艺验证批次实际产量情况推算，公司现有的2x2,000L升细胞培养规模生产线的设计产能最高每年可达到100亿IU，可以满足中国乃至全球大部分尚未被满足的需求，我们后续可以根据市场需求情况随时增加产量。

　　问：公司14价HPV疫苗研发策略是什么？

　　答：公司研发的14价HPV疫苗(SCT1000)涵盖了WHO公布的全部12个高危致癌的HPV病毒型及2个最主要导致尖锐湿疣的HPV病毒型。SCT1000在默沙东9价疫苗的基础上又增加了5个型别，预测SCT1000可将宫颈癌的预防保护率从默沙东9价疫苗的90%提高到96%，对于个体来说，发病的可能性相当于进一步降低了超过50%，避免依赖不可靠的或十分有限的交叉保护作用来防御癌症。公司研发的14价疫苗上市后有望为我国适龄女性提供覆盖率最高的HPV疫苗。按目前我国每年新增近10万例宫颈癌病例估算，大面积接种14价HPV疫苗后，预计未来可降低至每年新增不超过4,000例宫颈癌，具有较大的社会和经济效益。

　　问：针对生物类似药和创新药，公司在研发及竞争策略上各有怎样的侧重？

　　答：公司认为，参考目前化药带量采购的发展趋势，未来生物类似药的竞争可能是生产成本的竞争。因此，如何优化生物类似药的生产工艺，控制生产成本，增加产量，从而在产品售价方面取得竞争优势，将长期决定生物类似药的竞争力。我们将积极利用工艺能力，降低生产成本，通过有竞争力的产品价格，增加产品渗透率、提高产品可及性，最终实现国家、患者个人和企业共赢的目的。创新药产品方面，公司希望能通过获得良好的临床数据、做出安全性和疗效更好的产品，来参与市场竞争。我们要做Best-in-Class或者Me-Better的产品，体现差异化竞争优势。以PD-1产品为例，在一线治疗中，PD-1单抗通常需要与其他抗肿瘤药物联合治疗才能达到比目前标准治疗组合药物优效的结果，PD-1单抗药物与其他药物开展联合治疗是国内外肿瘤免疫治疗的重要研发方向，因此采用SCT-I10A联合公司自研的靶向抗体药物的临床方案设计，有望获得临床疗效和差异化竞争优势，以在激烈的肿瘤免疫治疗领域获得市场先机;

　　北京神州细胞生物技术集团股份公司是一家致力于研发具备差异化竞争优势生物药的创新型生物制药研发公司，专注于恶性肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和遗传病等多个治疗和预防领域的生物药产品研发和产业化。公司的主要产品为单克隆抗体、疫苗、重组蛋白、CarT细胞等。公司在发现及研发创新药的领域拥有较强的能力，自主建立了从靶点蛋白筛选到候选药物的全套创新生物药发现上游技术平台体系。

　　调研参与机构详情如下：