金斯瑞：CAR-T细胞疗法JNJ-4528获FDA授予突破性疗法认定
摘要： 金斯瑞生物科技(01548)发布公告，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予JanssenResearch&Development,LLC(Janssen)的JNJ-68284528(JNJ-4528
金斯瑞生物科技(01548)发布公告，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Janssen Research & Development, LLC (Janssen)的JNJ-68284528(JNJ-4528)突破性疗法认定(BTD)。该疗法为研究性的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的抗嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，用于接受过既往治疗的多发性骨髓瘤患者。
来自JNJ-4528的美国Ib/II期CARTITUDE-1(MMY2001，NCT03548207)研究的初始结果将于2019年12月7日至12月10日在美国佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学会年会(ASH)上公布。JNJ-4528获授予BTD基于CARTITUDE-1的Ib期研究。
BTD程序旨在加速治疗严重疾病疗法的开发和审评，当初步临床证据表明该疗法在具有临床意义的终点上显示出可能比现有疗法有实质性改善。
2017年12月，金斯瑞生物科技股份有限公司的附属公司Legend Biotech, USA Inc.和Legend Biotech Ireland Limited(Legend)与Janssen签订了一项全球合作和授权合约，共同开发和商业化治疗多发性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ4828。(JNJ-4528为在美国和欧洲正在研究的试验用药品的代号，LCAR-B38M为在中国研究的试验用药品的代号，均代表了相同CAR-T细胞疗法。)LCARB38M/JNJ-4528是一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，含有4-1BB共刺激结构域和两个靶向BCMA的单域抗体，旨在增加抗体亲和力。
公司相信JNJ-4528获FDA授予突破性疗法认定是一个重大的监管里程碑，而 Legend和Janssen将继续致力于为多发性骨髓瘤患者提供一种新的治疗方法。公司也相信，JNJ-4528获授予突破性疗法认定，肯定了该疗法尚未满足的需求，并加快了日后该疗法的开发。
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