开拓药业AR-PROTAC(GT20029)美国I期临床试验完成受试者入组给药

　　北京时间2022年10月27日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，今日宣布，其自主研发的新型靶向雄激素受体(AR)的蛋白降解嵌合体(PROTAC)化合物GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的美国I期临床试验已于2022年10月25日完成全部120名受试者入组及给药。GT20029基于PROTAC技术开发，是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC化合物。

　　该项I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、剂量递增研究，以评估GT20029在健康受试者中单次给药剂量递增和在患有雄激素性脱发或痤疮的受试者中多次给药剂量递增后的安全性、耐受性和药代动力学等特征。

　　临床前研究显示，GT20029通过降解雄激素受体蛋白可以有效阻断AR信号通路启动导致的毛囊产生的萎缩微型化作用，抑制毛发变细、变软和脱落。同时GT20029仅在局部产生疗效，通过限制皮肤渗透从而减少全身药物暴露，以获得更好的安全性。

　　开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“非常高兴看到GT20029美国I期临床试验完成入组和给药，作为全球首家研发外用PROTAC的公司，我们一直在积极探索将PROTAC应用于临床局部治疗的创新药物策略。GT20029作为PROTAC化合物，在给药频次和药效方面，和福瑞他恩相比，希望有所优化，满足不同类型脱发及痤疮患者的需求。脱发困扰着全球约16亿人，痤疮影响着全球约7.2亿人，面对脱发和痤疮这两个适应症巨大的未被满足的临床需求，我们将加速推进GT20029和福瑞他恩的临床进程，期待早日为全球雄激素性脱发和痤疮患者群体提供安全有效的创新疗法。”

　　关于GT20029

　　GT20029是开拓药业基于PROTAC技术开发的外用化合物。2021年4月，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准GT20029开展临床试验。2022年8月，GT20029中国I期临床试验完成受试者入组给药。2021年7月，GT20029获得美国食品药品监督管理局(FDA)的I期临床试验许可。2022年2月，GT20029美国I期临床试验完成首例受试者给药。

　　关于开拓药业

　　开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“best-in-class”和“first-in-class”创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，如两款雄激素受体(AR)拮抗剂、ALK-1单抗、AR-PROTAC化合物、PD-L1/TGFβ双靶点抗体、mTOR激酶靶向抑制剂和Hedgehog抑制剂，以及正在进行临床前研究的ALK-1/VEGF双抗和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的110多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主机板挂牌上市，股票代码：9939.HK。欢迎访问公司网站：www。kintor.com.cn。