基石药业-B获批开展ivosidenib桥接注册性I期试验以治疗白血病

　　基石药业-B(02616)发布公告，该公司已获得中国国家药品监督管理局批准，启动ivosidenib(TIBOSOVO)在中国的一项桥接注册性I期试验，以治疗携带IDH1基因突变的复发或难治性(R/R)急性髓性白血病(AML)患者。这项独立试验旨在验证ivosidenib在携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)基因突变的R/RAML在中国患者中的有效性、安全性和药代动力学。

　　AML是成人中最常见的急性白血病，且疾病进展迅速。美国每年约有2万例AML新发病例，患者五年生存率约为27%，而在中国每年新发病例超过3万例，五年生存率低于20%。大部分AML患者会对治疗产生耐药或最终复发，发展为预后很差的R/RAML。随着中国人口的平均寿命延长和老龄人口增多，AML的发病率可能呈显着上升趋势。在所有AML病例中，约6%至10%存在由IDH1基因突变导致的造血干细胞分化受阻。目前已经在中国获批的AML疗法中，还没有针对该患者群体的有效药物。

　　ivosidenib由基石药业的合作伙伴Agios

　　Pharmaceuticals，Inc。(AGIO.US)发现和研发，已于2018年7月获得美国食药监局批准，用于治疗经FDA批准的测试检测到的携带IDH1基因突变的成人R/RAML患者。

　　“作为首个也是目前唯一一个在美国获批的针对携带IDH1基因突变的R/RAML的精准治疗药物，同时也是基石药业研发管线中唯一已获得上市许可的产品，ivosidenib在中国获批推进临床注册试验意义重大。”基石药业董事长、执行董事兼首席执行官江宁军表示，“通过精准治疗，患者将可能从这种针对特定致癌基因突变的疗法中受益。基石药业也会继续深耕精准治疗，以给患者带来更多靶向治疗选择。”

　　基石药业首席医学官杨建新表示：“ivosidenib最先获批治疗携带IDH1基因突变的R/RAML。最近，FDA批准了ivosidenib的补充新药上市申请，用于治疗75岁及以上、或因其它合并症而无法使用强化诱导化疗的携带IDH1基因突变的AML新诊断患者。2019年3月，FDA授予针对同样的AML新诊断患者的《ivosidenib联用阿扎胞苷治疗方案》突破性疗法认定。这些里程碑证明了ivosidenib在临床方面的巨大潜力。我们会尽快在中国启动ivosidenib针对R/RAML的单药试验，希望取得良好的临床数据，为此药尽快进入中国市场铺平道路。”

　　（文章来源：智通财经网）